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一次注射持续缓解，新型基因疗法有望治愈黄
年5月29日/医麦客eMedClub/--近期，约翰霍普金斯大学（JohnsHopkinsUniversity）的研究人员在一项基因疗法治疗湿性年龄相关性黄斑病变（AMD）的I期临床试验中获得令人惊喜的结果：用腺相关病毒将治疗基因递送到眼睛内的治疗方法是安全的，而且能够有效改善湿性年龄相关性黄斑病变（AMD）患者的视力。相关研究发表在国际期刊《柳叶刀》上。
湿性年龄相关性黄斑病变（AMD）
失明让更多人感到恐惧
“我宁愿少活几年，也不愿意活在黑暗中”
“我看不清孙子的脸，只能摸摸他，脑子里想象着他的摸样”
“那个时候正是工作最需要我的时候，眼睛不好，掉链子了”
“得了病以后，最喜欢的自驾游也无法实现了，整天在家不是躺着就是喝闷酒”
……
国外的一项研究表明，与癌症，艾滋病，心绞痛，肾透析，慢性阻塞性肺炎等重大疾病比起来，湿性老年黄斑变性患者的生活质量还要更低。
难怪在一项美国社会调查中，半数以上受测人表示，失明比死亡更让人恐惧。
扎眼疗法：晶状体注射
老年黄斑病变（AMD）目前影响着全球千万人的眼部健康。它能引起中心视力的急剧下降，多发生于45岁以上，是西方发达国家引起50岁及以上人群重度视力丧失的主要原因之一，也是全球成人致盲的首要疾病之一。如果不加以治疗，这种疾病很可能会无情地夺走我们的视力。不考虑遗传因素，我们每个人都有患上这种疾病的风险，而湿性AMD更是严重视力损害和失明的罪魁祸首。
该疾病的特征是异常血管的生长，其液体渗入到称为黄斑的视网膜的中心部分，使得视力丧失。而AMD患者视网膜中血管内皮生长因子（VEGF）的产生增加与该病直接相关。
晶状体注射中和VEGF
不论是在研究领域还是临床领域，目前湿性AMD的主流疗法只有晶状体注射，通过将治疗性蛋白质直接注射到眼睛中，中和灭活血管内皮生长因子（VEGF），以减少黄斑中的液体并改善视力。但是这种蛋白质在一个月内就会分解掉，因此AMD患者通常需要每六至八周返回诊所进行更多的注射。
你能想象这种恐怖的治疗方法：
必须要将针头刺入你眼球深处，
并至少在三年内每月重复注射眼睛。
因为忍受不了频繁的注射，
所以很多患者选择了放弃，走向了暗无天日。
而这或许将会称为我们中某些人中老年的必然经历！
一次注射，持续缓解—基因药物AAV2-sFLT01
近期，约翰霍普金斯大学（JohnsHopkinsUniversity）的研究人员在一项基因疗法治疗湿性年龄相关性黄斑病变（AMD）的I期临床试验中获得令人惊喜的结果：用腺相关病毒将治疗基因递送到眼睛内的治疗方法是安全的，而且能够有效改善湿性年龄相关性黄斑病变（AMD）患者的视力。相关研究发表在国际期刊《柳叶刀》上。
GenetherapyforAMD
研究人员使用改造后的无致病性的病毒AAV2作为基因载体，注入到眼睛内。病毒通过穿透视网膜细胞，将目的基因整合到视网膜细胞基因组，从而不间断的产生名为sFLT01的治疗性蛋白质，这种蛋白可以中和血管内皮生长因子（VEGF）使其灭活，从而达到一次注射就持续改善患者视力的目的。
这是在美国四家视网膜诊所进行的开放标签，剂量递增研究的I期临床试验。患者按入组顺序分配到每个队列中，该研究的主要目的是通过测量眼睛相关的不良事件来评估单次玻璃体注射AAV2-sFLT01的安全性和耐受性。该试验已在ClinicalTrials.gov注册，临床编号为NCT。
临床试验涉及19名男性和女性，他们均为50岁以上的AMD患者。参与者被分为五个不同的组，研究人员检查各组至少4周的不良反应迹象，然后再向下一组施用较高剂量。
病毒将目的基因整合到视网膜细胞基因组后，细胞开始分泌中和血管内皮生长因子VEGF的sFLT01蛋白，阻止其刺激异常血管的渗漏和生长。最终让感染病毒的视网膜细胞可以产生足够的sFLT01蛋白以永久停止AMD的进展，从而达到完全治愈的目的。在监测前三组发现无剂量限制性毒性后，研究人员对10名参与者进行了最大剂量治疗，也未发现严重副作用。
约翰霍普金斯大学医学院眼科医生
PeterCampochiaro博士
约翰霍普金斯大学医学院眼科医生PeterCampochiaro博士表示，即使是最高剂量，治疗也是相当安全的，患者们几乎没有出现不良反应。
出于安全和伦理方面的原因，19名患者中只有11位接受了这种基因疗法。其中有4位患者表现出了显著的改善。眼睛中的液体量下降到几乎没有。就像最佳的标准治疗结果。此外，另外2名参与者眼睛中的液体量也部分减少。
令人惊讶的是，另外5位患者的眼睛中并没有出现液体量降低的情况。研究人员发现所有没有改善的患者都存在者抗AAV2病毒的抗体。So……
由此得出结论，即使进一步的研究肯定了基因治疗的安全性和价值，但是作为广泛使用的治疗方法还是存在局限性的，所以后期还需要进行其他相关研究。但不可否认的是这确实是一项有希望的治疗方法。
约翰霍普金斯大学医学院眼科教授PeterCampochiaro说：“这项初步研究是朝着采用新方法迈出的一个小而有希望的一步，基因疗法不仅可以减少医生工作量，更重要的是可以减轻眼睛重复注射的焦虑和不适，达到长期缓解的疗效。”（医麦客eMedClub）
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