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治疗视网膜变性疾病的新疗法



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对来自诱导多能干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞(RPEcells)进行移植是研究人员目前治疗视网膜疾病,比如视网膜黄斑变性的一种疗法,但免疫抑制药物的长期使用非常必要,因为这些来自供体的“母体”细胞和患者本身并无关联。

诱导多能干细胞(iPSC)是一类可以转变成机体任何类型细胞的干细胞,刊登在Cell杂志上的一项研究论文中,研究者Takahashi等人为了寻找不能诱发排斥反应的iPSC替代物,他们利用病人自身的皮肤细胞来产生iPSCs,但这个过程是利用病毒来引入细胞重编程的因子;当前美国FDA并不允许利用病毒方法产生的iPSC来进行临床试验,于是来自南加州大学的科学家们就指出,利用成功的替代物进行病毒诱导,即将皮肤细胞暴露于人类蛋白中,从而产生的细胞将可以模拟视网膜色素上皮细胞,该研究发表于PLoSOne杂志上。

研究者DelPriore指出,一般情况下由于DNA最终会引发细胞内特殊蛋白的产生,随后就会影响细胞的行为,因此成功率较低,而且仅1%的细胞发生了转换;但本文中研究者发现这些细胞可以被转化成为视网膜色素上皮细胞,同时转化后的细胞可以在培养皿中发挥正常功能,尤其是研究者还发现,产生的视网膜色素上皮细胞可以摄入来自视网膜的外源片段,而这对于神经组织的正常维护非常关键。

研究者表示,这种潜在疗法的主要应用就是治疗年龄相关的干性黄斑变性(AgeRelatedMacularDegeneration,AMD),90%的AMD患者都会出现干性表现,而本文研究对于后期开发治疗该疾病等其它眼部疾病的疗法或提供新的依据和线索。

文献来源:TakahashiK,YamanakaS.Inductionofpluripotentstemcellsfrommouseembryonicandadultfibroblastculturesbydefinedfactors.Cell,,(4):-.

来源:生物谷

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