微路演全球领先的视网膜色素变性病的

最新线下路演｜11月22-23日北京

什么是视网膜色素变性(RP)？

视网膜色素变性（RP）是指一类遗传性眼科疾病，病理学表现为视网膜外核层（也称作感光细胞层）的感光细胞中的视杆细胞持续性死亡，最终外核层中消失致失明。临床症状是外周视野逐渐模糊至缺失，发展为残余中心视野，数年内致盲。

视网膜病变后形态和视野变化。

（1）正常健康的视网膜。

（2）视网膜变性后出现黑色沉淀块斑。

（3）正常视野。

（4）视网膜病变后视野大大缩小直至全盲。

（A）正常小鼠视网膜组织切片（蓝色双箭头标注感光细胞层厚度）。

(B–E)出生3-12周后患有遗传性视网膜色素变性病的小鼠感光细胞层变化情况（外核层）（蓝色双箭头标注）。

视网膜色素变性发病原因？

主要由于视网膜外核层细胞中视紫红质基因突变引起。视紫红质基因内的一个碱基的突变（被其他碱基替换了），多属于具有遗传性的单基因突变。这为精准定向的基因治疗提供了便利。

全球万病人超过一半在中国！

本病尚无治愈方法！

本病目前全世界范围内尚无任何治愈的方法。适当添加辅食比方维生素A，DHA（十二碳六烯酸）和叶黄素，些许可延缓病情但无法显著改善病情。干细胞移植治疗方式的安全性和有效性不高，且技术复杂成本非常高。

基因治疗手段的优势？

转基因技术成熟：转基因技术已经应用到科研和临床众多领域。

便于操作：视网膜色素变性由视紫红质基因上的一个碱基的突变引起，因此只需要在病人视网膜外核层引入一个基因即可。

效果显著：我们的动物实现发现基因治疗对遗传性疾病有非常理想的治疗效果。

利用单侧闪光行为学实验测试发现基因治疗小鼠转头正确率与正常小鼠无差异，但显著高于未接受基因治疗的对照组小鼠。

市场情况？

基因治疗手段已经开始受到重视，特别是在治疗老年痴呆症和部分白血病。已经积累了丰富的临床经验。

我们起步早！在遗传性眼病的治疗领域还处在刚起步阶段，还没有进入临床测试的基因治疗技术用于遗传性眼病。

参照全球患者人数比例，RP预期市场收益为治疗老年黄斑症（AMD）的1/5，每年即有15.3亿美元市场收益。

该技术可以直接嫁接老年黄斑性视网膜病变，全球目前有5千万人患有老年黄斑性视网膜病变，市场规模30亿美元以上。

项目团队介绍？

1）研发团队主要成员供职美国哈佛大学医学院，有长足的药物研发经验和敏锐的科研洞察力。

2）市场营销核心团队供职美国一流的生物技术公司，有丰富的市场经销经验。

3）公司已有关于基因治疗用于高眼压青光眼的实验结论，数据显示效果良好。

4）核心成员由华人高级科学家组成。

项目合作：

参会对接：

11月22-23日北京第37期前途汇见面交流。

提前面聊：

北京市经济技术开发区中和街22号B座三层。

★快速报名37期前途汇★