干细胞在视网膜修复黄斑变性AMD领

视网膜是眼睛最复杂的组成部分。据估计，到了年视网膜疾病将会使2亿人失明。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是60岁以上人群视力丧失的主要原因。这不仅仅是白内障和青光眼的结合。AMD的病因尚不清楚，但据信其中包含遗传因素和环境因素的混合物。目前世界上没有治疗方法。

AMD它会攻击视网膜，视网膜是眼睛后部的薄层组织。而视网膜接收光线，将其转化为电信号并将其发送到大脑，将大脑变成视觉图像。这种疾病会破坏黄斑，黄斑是控制我们中心视力的视网膜的一部分。起初，视线变得模糊或模糊，但随着时间的推移，它会进展到中央视觉几乎完全被摧毁的程度。

世界上首个基因疗法治疗遗传性视网膜病变

LUXTURNA?由SparkTherapeutics公司研发，用于治疗由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病变。

年，LUXTURNA被纳入优先审评通道，并于10月以16：0的投票结果获得FDA专家团的一致认可。两个月后，美国FDA批准LUXTURNA上市，适用于患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。

作为首个治疗遗传性视网膜病变的制剂，LUXTURNA填补了这一疾病的治疗空白。

它的核心机制在于“纠正错误的基因”，通过直接注射携带正常RPE65基因的腺相关病毒载体（AVV）进入患者研究，促使RPE65蛋白的正常表达和功能发挥。患者只需要接受一次制剂注射，视力就能够得到显著改善。

本视频长度：3分22秒（来源：医学科普讲座）

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